美國食品藥物管理局（FDA）正式核准生物製藥公司Scholar Rock(SRRK)旗下用於治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的新藥 isembyld。消息一出，帶動該公司週五盤後股價大幅狂飆12%。這款新藥主要針對2歲及以上、且已在接受生存運動神經元2（SMN2）標靶治療的兒童與成人患者。公司強調，這是目前唯一直接針對肌肉生長的SMA核准療法。目前美國市場的商業化發布已經啟動，預計未來幾天內就能開始出貨，並將透過專案計畫協助病患處理保險理賠與財務補助事宜。

擺脫臨床研發階段，成功轉型商業化藥廠

對投資人而言，這項核准不僅消除了主要候選產品的監管風險，更標誌著Scholar Rock(SRRK)正式從臨床階段的生物技術公司，蛻變為具備商業化能力的製藥廠。市場接下來的關注焦點，將轉向該藥物的定價策略、保險覆蓋範圍，以及在既有SMN2療法患者中的採用率。廣泛的適應症標籤有望大幅擴展其潛在市場。此外，公司還獲得了一張罕見兒科疾病優先審查憑證，這項資產可用於加速另一項新藥申請，或出售給其他藥廠以獲取資金。

第三期臨床數據亮眼，顯著改善患者運動功能

此次FDA的核准，主要基於第三期 SAPPHIRE 臨床試驗的成功數據。該試驗評估了 isembyld 與現有 SMN2 標靶療法合併使用的效果。結果顯示，接受建議劑量（每公斤10毫克）的患者，在經過一年的治療後，其擴展版漢默史密斯功能性運動量表（HFMSE）得分較安慰劑組改善了2.2分。進一步的分析指出，在103名2至12歲的患者中，高達34.2%接受該藥物治療的患者在量表上達到至少3分的改善，而安慰劑組僅為13.5%，勝算比高達3.8。

長期擴展研究啟動，用藥安全性與副作用受矚目

公司表示，高達98%參與 SAPPHIRE 試驗的患者選擇進入 ONYX 長期擴展研究。其廣泛的安全性資料庫涵蓋超過500人，部分患者接受該藥物治療已超過七年。在不良反應方面，最常見的症狀包括上呼吸道感染、嘔吐、咳嗽、頭痛與腸胃炎等。數據也顯示，接受核准劑量治療的患者中有9%發生骨折，而安慰劑組為2%。現有療法主要針對疾病的基因或神經基礎，而這款新藥則旨在配合這些療法來改善肌肉功能。公司預計於美東時間週一上午8點召開投資人會議說明後續規劃。

Scholar Rock(SRRK)公司簡介與最新交易資訊

該公司是一家專注於改善脊髓性肌肉萎縮症(SMA)及其他罕見、嚴重神經肌肉疾病患者生活的生物製藥公司。致力於發現和開發針對嚴重疾病的創新藥物，主要候選產品為透過抑制骨骼肌中生長因子激動以發揮作用的單株抗體。根據最新交易資料，Scholar Rock(SRRK)前一交易日收盤價為55.41美元，下跌0.26美元，跌幅0.47%，成交量為994,404股，成交量較前一日減少15.42%。

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